“從模仿創(chuàng)新走向原始創(chuàng)新,，是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展壯大,、走向國際的必由之路,?！?1月30日,，由中國新藥雜志主辦的第七屆中國創(chuàng)新藥論壇在北京舉行,。中國藥學會理事長孫咸澤在會上表示，近幾年,，我國創(chuàng)新藥數(shù)量迎來快速增長,，但在原創(chuàng)新藥方面仍存在新靶點少等問題，亟待開展源頭創(chuàng)新,。
中國科學院院士張禮和表示,，國外咨詢機構統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示中國醫(yī)藥行業(yè)在研發(fā)管線和上市新藥的數(shù)量指標上位居全球“第二梯隊”，多個國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市,。
與會專家表示,，雖然我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)原創(chuàng)性成果占比在逐漸增大，但仍需著力突破制約產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)從仿制跟蹤到源頭創(chuàng)新轉變的瓶頸問題,。
顛覆傳統(tǒng),，藥物創(chuàng)新開啟新時代
“核酸藥物開啟了創(chuàng)新藥物的新時代?！睆埗Y和表示,，過去的藥物研發(fā)大多以體內(nèi)的蛋白為靶點，但是,，人類基因組中只有1.5％編碼蛋白,，所有蛋白中與疾病相關的很少,，因此，相應的蛋白靶點并不多,。
核酸藥物則不同,，它的有效物質(zhì)由核苷酸片段構成，作用的靶點是基因序列,。從機理的源頭上就顛覆了傳統(tǒng)藥物的靶點受限問題,。“不止如此,，核酸藥物研發(fā)周期短,，安全性強，成功率也更高,?！睆埗Y和說，這些特點都為新藥研發(fā)帶來了全新的賽道,、全新的時代,。
中國工程院院士陳志南則認為，人工智能的助力顛覆了醫(yī)藥開發(fā)的傳統(tǒng)模式,。人工智能賦能之前,，主流藥物開發(fā)流程要通過靶點發(fā)現(xiàn)、藥物設計優(yōu)化,、臨床試驗等多個步驟,，成本高、風險大,。人工智能賦能之后,，信息學、物理學,、化學等多個領域交叉融合,，通過大數(shù)據(jù)、模型,、算力等精確篩選,、推演、迭代,，可實現(xiàn)靶點發(fā)現(xiàn),、蛋白質(zhì)重構合成以及藥物預測等。
陳志南表示,，人工智能大大降低了新藥研發(fā)過程中的試錯成本,，也縮短了新藥研發(fā)周期。
可見,，無論成藥機理還是研發(fā)技術,，都在助力創(chuàng)新藥物研發(fā)不斷顛覆傳統(tǒng),，開啟新時代。
搶抓新機遇,，把“不可能”變成“可能”
“生物學家,、醫(yī)學家所說的靶點和藥學家說的靶點有所不同?！睆埗Y和說,，前者是潛在的靶點，而后者是能夠用于藥物篩選的靶點,。
在藥物開發(fā)的歷史中,，有很多潛在靶點曾被認為不可能成藥。比如核酸藥物,，之前認為核苷酸無法透過細胞膜,、容易斷裂，這些都使它不可能成為藥物,?！靶鹿谝咔橹螅鹿谝呙绾芸煅邪l(fā)出來,?！睆埗Y和說，這是基于研發(fā)團隊在過去的十幾年來一直把“不可能”變成“可能”,，包括通過各種創(chuàng)新促成核酸具備被吸收,、能代謝、更安全等成藥特點,。
“中國的新藥源頭創(chuàng)新,、核心技術開發(fā)研究可以從上面的例子中吸取經(jīng)驗,?！睆埗Y和表示，源頭創(chuàng)新需要對一些“不可能”的事情持續(xù)鉆研,，在理論證明的基礎上進行瓶頸技術的突破,，把原創(chuàng)理論中的潛在靶點變成藥物靶點，再進行成藥性的技術創(chuàng)新,，進而助力原創(chuàng)藥的落地,。
我國藥物研發(fā)團隊還通過人工智能技術開展了創(chuàng)新性的探索?！拔覀冄邪l(fā)的‘藥物數(shù)字人’可以用于藥物,、器械的臨床試驗，以替代真實的患者,?！鄙钲诖髮W附屬華南醫(yī)院院長吳松介紹,，團隊融合了數(shù)學、計算機,、臨床醫(yī)學,、藥理等多個學科領域，研發(fā)出的數(shù)字人系統(tǒng)能夠模擬吃下去藥物之后的感受變化,，以及血液,、尿液指標等的變化，進一步修正了過去主觀描述,、問答等帶來的偏差,，可提高新藥研究的效率和準確性。
“新一輪技術變革和跨界融合加快推進,，大數(shù)據(jù)與人工智能等正在深度融入醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的各個環(huán)節(jié),。”孫咸澤表示,，“人工智能＋藥物創(chuàng)新”已經(jīng)成為新趨勢,，變革性的新技術、新療法和新藥物在不斷出現(xiàn),，新的發(fā)展階段要求醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)加快質(zhì)量變革,、效率變革、動力變革,，助力我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展開創(chuàng)新局面,。（張佳星）
